Le Zolgensma, nom commercial de l'onasemnogene abeparvovec, est le médicament le plus cher du monde. La dose de cette thérapie génique qui guérit l'amyotrophie spinale, une maladie due à une mutation sur le gène SMN, coûte 2,125 millions de dollars. Heureusement, le traitement nécessite une seule injection.
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La logique libérale appliquée à la santé peut être choquante, mais elle n'est qu'une extension de notre système. Le simple fait qu'il existe des milliardaires et des gens qui dorment sous des ponts est en soit déjà un symptômes d'un système en échec. (Et non civilisationniellement ça n'a pas toujours été comme ça, malgré ce que se plaisent à dire les défenseurs du capitalisme).
Ces écarts de richesse et cette logique de croissance et compétition permanente amènent à ces aberrations. On peut l'étendre à l'ensemble des choix fait en raison de la sacro-sainte économie.
J'ai la chance de travailler (actuellement) sur des études cliniques de thérapie génique et également eu la chance de visite le site de production de ces traitements (production au niveau recherche donc petite échelle). Ces traitements sont très coûteux à produire (et à distribuer) pour différentes raisons dont des problématiques de maintien à des températures très basses tout au long de sa fabrication et ce jusqu'à son injection mais également des règles de sécurité afin de respecter des normes extrêmement strictes concernant ce genre de produit qui pourrait modifier (théoriquement) l'ADN de n'importe quelle personne qui entrerait en contact avec ce produit (ce qui induit des lignes de production uniques et isolées de toute autre ligne) donc une hermeticité à tout niveau. Ainsi les laboratoires pharmaceutiques se retrouvent face à des problématiques qui ne peuvent être solutionnés par des équipements extrêmement coûteux dont certains qu'ils ont dû breveter exclusivement afin de produire ces médicaments. Ça c'est le premier aspect.
Le second aspect, comme vous l'aurez compris, est globalement la mise en œuvre de ses études cliniques qui se trouvent confrontés à des autorités de santé multiples qui sont très vigilentes face à ces nouveaux produits et par conséquent leurs exigences demandent des équipes avec gros moyens humains afin de répondre au mieux aux impératifs posés.
Enfin, troisième aspect, la recherche et développement se base sur un "petit" nombre d'individus. Une fois les autorisations de mise sur le marché, il faut penser et mettre en place une production et une distribution à plus haute échelle qui doit répondre aux même exigences (voire plus) que lors de la phase d'étude.
J'ai participé à la mise en œuvre de nombreuses études cliniques, sur différents traitements pour diverses maladies (sur un panel d'aires thérapeutiques très large) dont certaines très "grosses" études avec un très gros intérêt pour le labo pour lequel je travaillais (études très coûteuses avec de gros espoirs pour la mise sur le marché). Tout ce que je peux vous dire, c'est que le monde de la thérapie génique (tout du moins sur la partie étude clinique, qui est encore restreinte sur ce genre d'étude) est passionnant et demande une remise en question quasi au quotidien avec ses propres problématiques, et ce même après des années d'expérience dans mon domaine. Et le fait que ce genre de traitement puisse guérir des personnes atteintes de maladie qui pour une grosse majorité sont incurables et/ou peu de traitements donnent un réel confort de vie est pour moi, ainsi que pour de nombreux collègues, une réelle motivation et une source d'espoir.