Le Zolgensma, nom commercial de l'onasemnogene abeparvovec, est le médicament le plus cher du monde. La dose de cette thérapie génique qui guérit l'amyotrophie spinale, une maladie due à une mutation sur le gène SMN, coûte 2,125 millions de dollars. Heureusement, le traitement nécessite une seule injection.
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Commentaires préférés (3)
On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :(
Alors Wikipédia est exceptionnel :
En 2019, un lanceur d’alerte a accusé Novartis, le fabricant, d’avoir manipulé certaines données de l’étude
Juste après… Novartis annonce qu’ils donneront 100 doses lors d’une loterie mondiale (!!!). Niveau cynisme, ils sont forts
Il faut être très prudent une fois injecté.
Si tu sors de l'hôpital et que tu te fais écraser par une voiture....
Tous les commentaires (18)
Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec
On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :(
Alors Wikipédia est exceptionnel :
En 2019, un lanceur d’alerte a accusé Novartis, le fabricant, d’avoir manipulé certaines données de l’étude
Juste après… Novartis annonce qu’ils donneront 100 doses lors d’une loterie mondiale (!!!). Niveau cynisme, ils sont forts
La planète du japon comme j’aime l’appeler affectueusement me surprendra toujours, mais tu as bien dit remboursé et non pris en charge (une nuance peut-être ?).
Mais la question qui me taraude, est-ce déjà arrivé au Japon, empiriquement parlant ?
Il est pourtant remboursé par la Secu au Japon…
Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) utilisé pour corriger la cause sous-jacente d'une maladie héréditaire appelée leucodystrophie métachromatique à début précoce (maladie rarissime), pour 4.25M$ soit 4.083M€ la dose.
Qui dit mieux ?
Si je me souviens bien du reportage du telethon, ce médicament est prit en charge (et a déjà été utilisé) en France.
Pour autant il ne peut pas être utilisé dans tous les cas, ce qui nécessite de vérifier avant, etc…
Ou je confonds avec un autre haha
Les 2 sont compréhensibles mais pour le lenmeldy c’est un peu plus facile: il utilise les cellules souches extraites du patient, génétiquement corrigées, puis réintroduites dans le corps. C’est du sur-mesure vs du prêt-à-porter (en petite série dans les 2 cas).
J'ai vu un reportage qui parlait de ce médicament et si mes souvenirs sont bons, en France il coûte 2,4 M€.
L'intérêt de ce traitement c'est qu'il suffit d'une seule injection. Le traitement précédent consistait en une injection mensuelle.
C'est cher, mais beaucoup moins rentable qu'un médicament au coût banal mais prescrit à vie dans une pathologie courante, comme les bêta-bloquants ou les statines. J'espère pour ceux qui ont payé je ne sais combien de millions que ce traitement rendra plus de services que les statines....
Alors si je ne me trompe pas, ils ont calculé le taux d'un traitement a vie VS l'injection pour pouvoir fixé le prix de l'injection
Oui, en partie, et aussi répartit le coût de recherche/développement sur le petit nombre de patients potentiels.
Il faut être très prudent une fois injecté.
Si tu sors de l'hôpital et que tu te fais écraser par une voiture....
Une autre anecdote secouchermoinsbete.fr/94684-des-medicaments-a-plusieurs-millions-d-euros
Une loterie pour sauver des v- Wooaaaaaaw, si ça, ça ne confirme pas que cette industrie est gérée par des grands sorciers...
C'est triste mais dans 20 ans env, l'invention vient dans le domaine publique et sera moins chère.
Heureusement qu'il ne faut qu'une dose, je n'aurais pas pu me payer la 2ème si j'avais eu la maladie! ;)
Pourquoi concrètement coûte t’il si cher ?