Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec

On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :(

Alors Wikipédia est exceptionnel :
En 2019, un lanceur d’alerte a accusé Novartis, le fabricant, d’avoir manipulé certaines données de l’étude

Juste après… Novartis annonce qu’ils donneront 100 doses lors d’une loterie mondiale (!!!). Niveau cynisme, ils sont forts

Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec

On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :(

Alors Wikipédia est exceptionnel :
En 2019, un lanceur d’alerte a accusé Novartis, le fabricant, d’avoir manipulé certaines données de l’étude

Juste après… Novartis annonce qu’ils donneront 100 doses lors d’une loterie mondiale (!!!). Niveau cynisme, ils sont forts

Faux_administrateur a écrit : Il est pourtant remboursé par la Secu au Japon… La planète du japon comme j’aime l’appeler affectueusement me surprendra toujours, mais tu as bien dit remboursé et non pris en charge (une nuance peut-être ?).
Mais la question qui me taraude, est-ce déjà arrivé au Japon, empiriquement parlant ?

SimpleMind a écrit : On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :( Afficher tout Il est pourtant remboursé par la Secu au Japon…

Rikita a écrit : Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) utilisé pour corriger la cause sous-jacente d'une maladie héréditaire appelée leucodystrophie métachromatique à début précoce (maladie rarissime), pour 4.25M$ soit 4.083M€ la dose.
Qui dit mieux ?

Si je me souviens bien du reportage du telethon, ce médicament est prit en charge (et a déjà été utilisé) en France.
Pour autant il ne peut pas être utilisé dans tous les cas, ce qui nécessite de vérifier avant, etc…
Ou je confonds avec un autre haha

SimpleMind a écrit : Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) utilisé pour corriger la cause sous-jacente d'une maladie héréditaire appelée leucodystrophie métachromatique à début précoce (maladie rarissime), pour 4.25M$ soit 4.083M€ la dose.
Qui dit mieux ? Les 2 sont compréhensibles mais pour le lenmeldy c’est un peu plus facile: il utilise les cellules souches extraites du patient, génétiquement corrigées, puis réintroduites dans le corps. C’est du sur-mesure vs du prêt-à-porter (en petite série dans les 2 cas).

Rikita a écrit : Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec J'ai vu un reportage qui parlait de ce médicament et si mes souvenirs sont bons, en France il coûte 2,4 M€.
L'intérêt de ce traitement c'est qu'il suffit d'une seule injection. Le traitement précédent consistait en une injection mensuelle.

C'est cher, mais beaucoup moins rentable qu'un médicament au coût banal mais prescrit à vie dans une pathologie courante, comme les bêta-bloquants ou les statines. J'espère pour ceux qui ont payé je ne sais combien de millions que ce traitement rendra plus de services que les statines....

Alors si je ne me trompe pas, ils ont calculé le taux d'un traitement a vie VS l'injection pour pouvoir fixé le prix de l'injection

Startpeper92 a écrit : Alors si je ne me trompe pas, ils ont calculé le taux d'un traitement a vie VS l'injection pour pouvoir fixé le prix de l'injection Oui, en partie, et aussi répartit le coût de recherche/développement sur le petit nombre de patients potentiels.

Il faut être très prudent une fois injecté.
Si tu sors de l'hôpital et que tu te fais écraser par une voiture....

Rikita a écrit : Apparemment il a été dépassé depuis par le Etranacogene dezaparvovec, qui soigne l'hémophilie type B. Il coûterait 3.5M€/dose.
en.m.wikipedia.org/wiki/Etranacogene_dezaparvovec Une autre anecdote secouchermoinsbete.fr/94684-des-medicaments-a-plusieurs-millions-d-euros

allrend a écrit : Alors Wikipédia est exceptionnel :
En 2019, un lanceur d’alerte a accusé Novartis, le fabricant, d’avoir manipulé certaines données de l’étude

Juste après… Novartis annonce qu’ils donneront 100 doses lors d’une loterie mondiale (!!!). Niveau cynisme, ils sont forts Une loterie pour sauver des v- Wooaaaaaaw, si ça, ça ne confirme pas que cette industrie est gérée par des grands sorciers...

SimpleMind a écrit : On est bien d’accord que l’enfant qui pourra en bénéficier devra être né avec une cuillère en diamant dans la bouche pour le « coût » !
Peut-être que ce qui justifie le prix, ce sont des années de recherche, une seule dose et une rémission totale. Après, les coulisses de l’industrie pharmaceutique sont les plus opaques qu’on puisse imaginer.
Enfin bon, je souhaite que tout être humain puisse avoir une santé d’acier, même si je suis trop utopique :( Afficher tout C'est triste mais dans 20 ans env, l'invention vient dans le domaine publique et sera moins chère.

Heureusement qu'il ne faut qu'une dose, je n'aurais pas pu me payer la 2ème si j'avais eu la maladie! ;)

Pourquoi concrètement coûte t’il si cher ?

cocodefra a écrit : Pourquoi concrètement coûte t’il si cher ? Bonne question.

De la même façon, on peut toujours se demander pourquoi l'argent public finance la recherche, les insfrastructures, les réseaux mais ce sont les entreprises privées qui en génèrent du profit. Bref, on se retrouve exactement dans le principe de Schumpeter qui nous dit que les sociétés modernes génére un état de crise permanente. C'est le principe de création destructrice.

TybsXckZ a écrit : Bonne question.

De la même façon, on peut toujours se demander pourquoi l'argent public finance la recherche, les insfrastructures, les réseaux mais ce sont les entreprises privées qui en génèrent du profit. Bref, on se retrouve exactement dans le principe de Schumpeter qui nous dit que les sociétés modernes génére un état de crise permanente. C'est le principe de création destructrice. Afficher tout Merci pour le principe de Schumpeter que je découvre grâce à toi, mais ce que j’en lis est qu’il ne s’agit pas d’un état de crise permanent, plutôt un cycle de transformations qui alternent entre phases de récession et phases d’expansion (les périodes de non-crises pouvant paradoxalement freiner l’innovation en bloquant les initiatives). J’ai l’impression que dans le cas de l’anecdote, en période de non-crise, on serait resté sur l’ancien médicament mensuel et que ce nouveau traitement n’aurait jamais vu le jour (alors qu’il est plus simple et moins cher sur une vie). Je me trompe ?